Cơ quan quản lý châu Âu ủng hộ phương pháp điều trị bệnh thalassemia của Agios

Ngày đăng 19:08 17/10/2025
Cơ quan quản lý châu Âu ủng hộ phương pháp điều trị bệnh thalassemia của Agios

CAMBRIDGE - Ủy ban các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) thuộc Cơ quan Thuốc châu Âu đã đưa ra ý kiến tích cực đối với PYRUKYND của Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) trong điều trị thiếu máu liên quan đến bệnh thalassemia, công ty thông báo vào hôm thứ Sáu. Công ty công nghệ sinh học này, hiện có giá trị 2,41 tỷ đô la, đã chứng kiến cổ phiếu tăng vọt hơn 50% trong sáu tháng qua, theo dữ liệu từ InvestingPro.

Khuyến nghị này áp dụng cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh thalassemia alpha hoặc beta, cả phụ thuộc truyền máu và không phụ thuộc truyền máu. Ủy ban châu Âu dự kiến sẽ đưa ra quyết định cuối cùng vào đầu năm 2026. Với bảng cân đối kế toán mạnh thể hiện lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tài sản thanh khoản vượt quá các nghĩa vụ ngắn hạn, Agios dường như đang ở vị thế tốt để hỗ trợ việc ra mắt sản phẩm thương mại tiềm năng.

PYRUKYND, một chất kích hoạt pyruvate kinase dạng uống, đã được đánh giá trong hai thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 toàn cầu - ENERGIZE và ENERGIZE-T - thử nghiệm thuốc này so với giả dược ở bệnh nhân thalassemia không phụ thuộc truyền máu và phụ thuộc truyền máu, tương ứng.

"Thalassemia là một căn bệnh suy nhược gây gánh nặng sâu sắc cho bệnh nhân và gia đình, với rất ít hoặc không có lựa chọn điều trị hiện có để giúp kiểm soát tình trạng này," bà Sarah Gheuens, Giám đốc Y khoa và Trưởng bộ phận R&D tại Agios cho biết, theo thông cáo báo chí.

Vào tháng 6 năm 2025, Agios đã ký kết thỏa thuận độc quyền với Avanzanite Bioscience để thương mại hóa PYRUKYND trên khắp châu Âu, Vương quốc Anh và Thụy Sĩ.

Thuốc này đã được phê duyệt tại Ả Rập Saudi để điều trị bệnh thalassemia và đang được xem xét theo quy định tại Hoa Kỳ, với quyết định dự kiến vào ngày 7 tháng 12 năm 2025. PYRUKYND cũng được phê duyệt để điều trị thiếu máu tan huyết ở người lớn bị thiếu hụt pyruvate kinase tại Hoa Kỳ và châu Âu.

Thalassemia là một rối loạn máu di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến sản xuất hemoglobin, dẫn đến thiếu máu, mệt mỏi và các biến chứng nghiêm trọng. Ước tính có khoảng 18.000 đến 23.000 người sống với tình trạng này trên khắp Hoa Kỳ và năm quốc gia châu Âu lớn nhất. Các nhà đầu tư tìm kiếm hiểu biết sâu hơn về tình hình tài chính và triển vọng tăng trưởng của Agios có thể tiếp cận phân tích toàn diện thông qua InvestingPro, cung cấp các ProTips độc quyền và số liệu chi tiết cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.

Trong tin tức gần đây khác, Agios Pharmaceuticals đã báo cáo mức tăng đáng chú ý 45% doanh thu ròng so với cùng kỳ năm trước trong quý hai năm 2025, đạt 12,5 triệu đô la. Sự tăng trưởng đáng kể này nhấn mạnh nỗ lực chiến lược của công ty nhằm mở rộng danh mục sản phẩm. Agios Pharmaceuticals cũng đang chuẩn bị cho việc ra mắt sản phẩm mới tiềm năng, với trọng tâm đặc biệt vào lĩnh vực bệnh hiếm. Mặc dù có kết quả tài chính tích cực này, cổ phiếu của công ty đã trải qua sự sụt giảm nhẹ trong giao dịch sau giờ thị trường. Kế hoạch tương lai và các phát triển đang diễn ra của công ty tiếp tục thu hút sự quan tâm của các nhà đầu tư và nhà phân tích.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.