CHMP ủng hộ PYRUKYND của Agios để điều trị bệnh thalassemia tại châu Âu

AMSTERDAM - Ủy ban các Sản phẩm Thuốc dùng cho Người của Cơ quan Quản lý Dược phẩm châu Âu (CHMP) đã thông qua ý kiến tích cực cho PYRUKYND (mitapivat) để điều trị thiếu máu ở người lớn mắc bệnh alpha- hoặc beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu và không phụ thuộc truyền máu, theo thông cáo báo chí từ Avanzanite Bioscience. Sự phát triển này diễn ra khi dữ liệu InvestingPro cho thấy Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) duy trì vị thế tài chính vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trong bảng cân đối kế toán và tăng trưởng doanh thu ấn tượng 30,57% trong 12 tháng qua.

Thuốc kích hoạt pyruvate kinase dạng uống này đã được phê duyệt tại châu Âu cho người lớn bị thiếu hụt pyruvate kinase. Ủy ban châu Âu sẽ xem xét khuyến nghị của CHMP, với quyết định cuối cùng dự kiến vào đầu năm 2026.

Ý kiến tích cực này dựa trên kết quả từ hai thử nghiệm Giai đoạn 3: ENERGIZE-T ở bệnh nhân phụ thuộc truyền máu và ENERGIZE ở bệnh nhân không phụ thuộc truyền máu. Các nghiên cứu đánh giá mitapivat 100 mg hai lần mỗi ngày so với giả dược. Theo phân tích của InvestingPro, Agios đã thể hiện động lực thị trường mạnh mẽ với tỷ suất lợi nhuận giá 50,11% trong sáu tháng qua, cho thấy sự tin tưởng của nhà đầu tư vào các chương trình phát triển lâm sàng của công ty. Khám phá thêm thông tin về AGIO và hơn 1.400 cổ phiếu khác với Báo cáo Nghiên cứu toàn diện của InvestingPro.

Avanzanite, đơn vị đã ký kết hợp tác độc quyền với Agios (NASDAQ:AGIO) vào tháng 6 năm 2025 để thương mại hóa PYRUKYND trên khắp châu Âu, Vương quốc Anh và Thụy Sĩ, sẽ quản lý việc phân phối thuốc tại châu Âu sau khi được phê duyệt.

"Ý kiến tích cực của CHMP đối với PYRUKYND đại diện cho một bước quan trọng hướng tới việc cung cấp phương pháp điều trị này cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh thalassemia - một cộng đồng đang rất cần sự hỗ trợ," ông Mark Bechter, Phó Chủ tịch Cấp cao phụ trách Các vấn đề Y tế tại Avanzanite, cho biết trong tuyên bố. Với vốn hóa thị trường 2,41 tỷ đô la và báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 30 tháng 10 năm 2025, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ nỗ lực mở rộng thương mại của Agios.

Thalassemia là một rối loạn máu di truyền hiếm gặp làm gián đoạn quá trình sản xuất hemoglobin, giảm số lượng tế bào hồng cầu lưu thông và gây ra thiếu máu, mệt mỏi và các biến chứng nghiêm trọng. Bệnh nhân phải chịu gánh nặng bệnh tật đáng kể, bao gồm các bệnh đồng mắc, giảm chất lượng cuộc sống và tuổi thọ ngắn hơn.

Trong tin tức gần đây khác, Agios Pharmaceuticals đã báo cáo mức tăng đáng chú ý 45% về doanh thu ròng trong quý hai năm 2025, đạt 12,5 triệu đô la. Sự tăng trưởng đáng kể này nhấn mạnh nỗ lực chiến lược của công ty trong việc mở rộng danh mục sản phẩm và chuẩn bị cho các đợt ra mắt sản phẩm mới tiềm năng, đặc biệt là trong lĩnh vực bệnh hiếm. Ngoài ra, Ủy ban các Sản phẩm Thuốc dùng cho Người của Cơ quan Quản lý Dược phẩm châu Âu đã đưa ra ý kiến tích cực về phương pháp điều trị PYRUKYND của Agios cho bệnh thiếu máu liên quan đến thalassemia. Khuyến nghị này áp dụng cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh alpha- hoặc beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu và không phụ thuộc truyền máu. Quyết định cuối cùng từ Ủy ban châu Âu dự kiến sẽ có vào đầu năm 2026. Những phát triển này cho thấy sự tập trung liên tục của Agios trong việc giải quyết các bệnh hiếm và mở rộng sự hiện diện trên thị trường.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.