Giá vàng hôm nay 27-7: Xuất hiện dự báo bất ngờ
Investing.com — BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các bệnh thoái hóa thần kinh, đã đệ trình bản sửa đổi Thuốc Nghiên cứu Mới (IND) cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3b của NurOwn® lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Thử nghiệm sẽ nghiên cứu liệu pháp tế bào gốc trung mô tự thân ở bệnh nhân mắc bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS). Công ty, hiện có giá trị 7,27 triệu USD, đã chứng kiến cổ phiếu giảm gần 88% trong năm qua, theo dữ liệu từ InvestingPro.
Việc đệ trình này diễn ra sau thỏa thuận Đánh giá Giao thức Đặc biệt (SPA) với FDA, xác nhận rằng thiết kế thử nghiệm và kế hoạch phân tích thống kê phù hợp với các tiêu chuẩn quy định cho Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) tiềm năng. Sự phát triển này có thể đẩy nhanh quá trình đánh giá và bắt đầu thử nghiệm. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty đang đối mặt với những thách thức tài chính đáng kể, với Điểm Sức khỏe Tài chính tổng thể là 1,65, được đánh giá là 'YẾU', và hiện đang đốt tiền mặt nhanh chóng.
Thử nghiệm sắp tới sẽ tuyển khoảng 200 bệnh nhân ALS và bao gồm hai phần. Ban đầu, những người tham gia sẽ được phân ngẫu nhiên để nhận NurOwn hoặc giả dược trong giai đoạn mù đôi 24 tuần. Sau đó, tất cả người tham gia, bao gồm cả những người từ nhóm giả dược, sẽ được cung cấp liệu pháp thực tế trong một giai đoạn mở rộng nhãn mở trong 24 tuần tiếp theo. Mục tiêu chính là đo lường sự thay đổi trong điểm đánh giá chức năng ALS ở tuần 24 để đánh giá sự tiến triển của bệnh.
Công nghệ NurOwn liên quan đến việc thu hoạch tế bào gốc trung mô có nguồn gốc từ bệnh nhân, sau đó được biệt hóa để tiết ra các yếu tố dinh dưỡng thần kinh (NTF). Những tế bào này nhằm cung cấp NTF và các cytokine điều hòa miễn dịch đến các vùng bị tổn thương, có khả năng làm chậm sự tiến triển của bệnh.
Ông Chaim Lebovits, Giám đốc điều hành của BrainStorm, bày tỏ sự lạc quan về việc FDA sẽ xem xét nhanh chóng và sau đó là việc khởi động nghiên cứu Giai đoạn 3b. Công ty cam kết giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong điều trị ALS bằng cách làm việc với FDA, các nhà điều tra lâm sàng và cộng đồng ALS.
Công ty trước đây đã tiến hành một thử nghiệm then chốt Giai đoạn 3 và một thử nghiệm đa trung tâm nhãn mở Giai đoạn 2 cho bệnh đa xơ cứng theo đơn IND, với sự hỗ trợ từ các khoản tài trợ. NurOwn cũng đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA và Cơ quan Thuốc châu Âu (EMA) để điều trị ALS. Với báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 12 tháng 5 năm 2025, các nhà đầu tư tìm kiếm hiểu biết sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của BrainStorm có thể truy cập phân tích toàn diện thông qua Báo cáo Nghiên cứu chi tiết của InvestingPro, một phần trong phạm vi bảo hiểm của họ cho hơn 1.400 cổ phiếu Hoa Kỳ.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ BrainStorm Cell Therapeutics Inc.
Trong tin tức gần đây khác, Brainstorm Cell Therapeutics Inc. đã báo cáo kết quả tài chính cho quý 4 năm 2024, tập trung vào việc cắt giảm chi phí đáng kể. Công ty đã giảm chi phí nghiên cứu và phát triển từ 10,7 triệu USD năm 2023 xuống còn 4,7 triệu USD năm 2024, trong khi lỗ ròng giảm xuống còn 11,6 triệu USD từ 17,2 triệu USD năm trước. Mặc dù có những biện pháp cắt giảm chi phí này, dự trữ tiền mặt đã giảm xuống còn 400.000 USD vào cuối năm 2024, giảm từ 1,5 triệu USD năm trước. Brainstorm Cell Therapeutics đang thúc đẩy phương pháp điều trị Neuron ALS, đã đảm bảo Đánh giá Giao thức Đặc biệt với FDA. Công ty dự định khởi động thử nghiệm Giai đoạn 3b cho Neuron vào năm 2025, nhắm vào bệnh nhân ALS giai đoạn đầu, và dự kiến cần 20-30 triệu USD hàng năm để tài trợ cho thử nghiệm. Họ đang khám phá các lựa chọn tài chính không pha loãng, chẳng hạn như các khoản tài trợ, để hỗ trợ sáng kiến này. Ngoài ra, Brainstorm Cell Therapeutics đã công bố thỏa thuận khuyến khích bảo đảm dự kiến sẽ huy động được khoảng 1,64 triệu USD, thể hiện sự tin tưởng của nhà đầu tư vào chiến lược của họ. Công ty cũng đang xem xét việc cấp phép các tài sản không lõi để đảm bảo thêm nguồn tài trợ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.