Arrowhead xin phê duyệt thử nghiệm thuốc điều trị Alzheimer

PASADENA, Calif. - Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ARWR), công ty có cổ phiếu đã tăng hơn 80% trong sáu tháng qua và hiện đang giao dịch gần mức cao nhất 52 tuần là 29,34 USD, đã nộp đơn xin phê duyệt quy định để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2a của ARO-MAPT, một liệu pháp can thiệp RNA đang được nghiên cứu nhằm điều trị các bệnh tauopathy bao gồm bệnh Alzheimer. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty có giá trị 3,8 tỷ USD hiện đang giao dịch ở mức Giá trị Hợp lý.

Công ty đã nộp đơn đăng ký lên Cơ quan An toàn Thuốc và Thiết bị Y tế New Zealand, theo thông cáo báo chí. Nghiên cứu đề xuất sẽ đánh giá thuốc trên tối đa 64 người khỏe mạnh và 48 cá nhân mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu. Các nhà phân tích duy trì triển vọng tích cực đối với Arrowhead, với mục tiêu giá dao động từ 17 đến 80 USD mỗi cổ phiếu.

ARO-MAPT được thiết kế để ức chế biểu hiện của gen protein tau liên kết với vi ống (MAPT). Sự tích tụ của protein tau được cho là góp phần gây ra nhiều bệnh tauopathy, bao gồm bệnh Alzheimer, hiện đang ảnh hưởng đến khoảng 32 triệu người trên toàn thế giới.

Liệu pháp đang được nghiên cứu này sử dụng hệ thống phân phối độc quyền mới của Arrowhead đã chứng minh khả năng xâm nhập qua hàng rào máu não trong các nghiên cứu tiền lâm sàng. Dữ liệu được trình bày vào thứ Tư tại Hội nghị RNA Leaders USA 2025 cho thấy liệu pháp này đạt được sự ức chế mạnh mẽ mRNA MAPT và protein tau trong toàn bộ hệ thần kinh trung ương sau khi tiêm dưới da ở các loài linh trưởng không phải con người.

"Dữ liệu tiền lâm sàng mới về nền tảng TRiM và ARO-MAPT cho thấy cải thiện khả năng phân phối và ức chế mRNA và protein trong toàn bộ hệ thần kinh trung ương so với phương pháp tiêm nội tủy, với khả năng giảm protein kéo dài có thể cho phép liều tiêm dưới da hàng tháng hoặc hàng quý," ông James Hamilton, Giám đốc Y khoa và Trưởng bộ phận R&D tại Arrowhead cho biết.

Thử nghiệm lâm sàng đề xuất sẽ bao gồm nhiều phần với các đối tượng nhận một hoặc ba liều hàng tuần, sau đó là các liều ARO-MAPT hoặc giả dược hàng tháng thông qua tiêm dưới da.

Bệnh Alzheimer đặc trưng bởi suy giảm nhận thức và chức năng, đồng thời là nguyên nhân phổ biến nhất gây ra chứng sa sút trí tuệ. Với dự báo của các nhà phân tích về mức tăng trưởng doanh thu hơn 200% cho năm tài chính 2025, đường ống phát triển của Arrowhead có thể mang lại những cơ hội đáng kể. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Arrowhead, bao gồm 13 ProTips bổ sung và phân tích toàn diện, hãy truy cập InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Arrowhead Pharmaceuticals đã trở thành tâm điểm chú ý với một số phát triển đáng chú ý. Công ty đã đảm bảo thỏa thuận cấp phép và hợp tác toàn cầu trị giá 200 triệu USD với Novartis cho liệu pháp siRNA nhắm vào các bệnh thần kinh, bao gồm bệnh Parkinson. Thỏa thuận này cũng có tiềm năng thanh toán cột mốc lên tới 2 tỷ USD và tiền bản quyền từ doanh số thương mại. Ngoài ra, Arrowhead thông báo sẽ nhận được 50 triệu USD cổ phiếu phổ thông của chính mình từ Sarepta Therapeutics, như một phần của khoản thanh toán cột mốc 100 triệu USD, với 50 triệu USD còn lại sẽ được nhận bằng tiền mặt.

H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Arrowhead Pharmaceuticals, duy trì mục tiêu giá 80 USD. Điều này diễn ra sau dữ liệu đầy hứa hẹn từ Ionis Pharmaceuticals về olezarsen, một oligonucleotide antisense của họ. Ngược lại, Leerink Partners đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Arrowhead xuống còn 21 USD, duy trì xếp hạng Market Perform sau kết quả quý tài chính thứ ba của công ty. Arrowhead cũng đã nhận được khoản thanh toán cột mốc 100 triệu USD từ Sarepta vì đã đạt được mục tiêu tuyển dụng trong thử nghiệm Giai đoạn 1/2 của ARO-DM1. Cuối cùng, Sarepta đã bán hơn 9,2 triệu cổ phiếu của Arrowhead, tạo ra ít nhất 174 triệu USD tổng thu.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.