CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) đã thông báo hôm nay rằng dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm lâm sàng HELIOS giai đoạn 2 cho thấy AMX0035 thuốc của họ đã cho thấy lợi ích tiềm năng ở người lớn mắc hội chứng Wolfram, một rối loạn di truyền hiếm gặp.
Nghiên cứu bao gồm tám người tham gia đã hoàn thành 24 tuần điều trị, với kết quả cho thấy sự cải thiện chức năng tuyến tụy và kiểm soát đường huyết, cũng như một số cải thiện về thị lực.
Điểm cuối hiệu quả chính của thử nghiệm tập trung vào những thay đổi về nồng độ peptide C, một dấu hiệu của chức năng tế bào beta tuyến tụy và kiểm soát đường huyết. Phân tích tạm thời, dựa trên dữ liệu tính đến ngày 5 tháng 3 năm 2024, cho thấy trung bình, những người tham gia đã trải qua sự gia tăng tổng phản ứng peptide C, với bảy trong số tám người tham gia cho thấy giảm thời gian đáp ứng peptide C đạt đỉnh, thường tăng do sự tiến triển của bệnh.
Ngoài ra, phần lớn những người tham gia báo cáo kiểm soát lượng đường trong máu tốt hơn, bằng chứng là sự cải thiện Hemoglobin A1C (HbA1c) và thời gian trong phạm vi glucose mục tiêu. Đáng chú ý, thị lực của một người tham gia được cải thiện từ mù hợp pháp sang thị lực hợp pháp.
Tất cả tám người tham gia đều đáp ứng các tiêu chí đáp ứng được chỉ định trước, chứng minh sự cải thiện hoặc ổn định bệnh theo cả hai thang đo Ấn tượng thay đổi toàn cầu được báo cáo của bệnh nhân (PGIC) và Ấn tượng toàn cầu về thay đổi được báo cáo của bác sĩ lâm sàng (CGIC). Thuốc thường được dung nạp tốt, với tác dụng phụ phổ biến nhất là tiêu chảy.
Tiến sĩ Fumihiko Urano, Điều tra viên chính của thử nghiệm HELIOS, nhấn mạnh tầm quan trọng của những phát hiện này đối với cộng đồng hội chứng Wolfram, do kết quả thường xấu đi theo thời gian. Các kết quả tạm thời được coi là đáng khích lệ để giải quyết nhu cầu cấp thiết về các phương pháp điều trị thay đổi bệnh.
AMX0035 nhắm vào căng thẳng lưới nội chất (ER) và rối loạn chức năng ty thể, được cho là đóng một vai trò trong chết tế bào và thoái hóa thần kinh trong hội chứng Wolfram. Thử nghiệm HELIOS là một phần của sự hợp tác với cộng đồng hội chứng Wolfram, sau dữ liệu tiền lâm sàng mạnh mẽ.
Amylyx có kế hoạch tham gia với các cơ quan quản lý để thảo luận về con đường phát triển cho AMX0035 trong hội chứng Wolfram. Dữ liệu hàng đầu cho tất cả 12 người tham gia vào Tuần 24 dự kiến sẽ được công bố vào nửa cuối năm nay.
Công ty sẽ trình bày dữ liệu tạm thời trong một webcast ngày hôm nay lúc 1:30 chiều Giờ miền Đông. Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Theo những tiến bộ lâm sàng gần đây được báo cáo bởi Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), các chỉ số tài chính của công ty cung cấp một bối cảnh rộng hơn cho các nhà đầu tư đánh giá tiềm năng thị trường của nó. Vốn hóa thị trường được điều chỉnh hiện tại của Amylyx đứng ở mức 180,98 triệu đô la, phản ánh định giá thị trường của công ty sau các thử nghiệm lâm sàng và phát triển nghiên cứu đang diễn ra.
Với tốc độ tăng trưởng doanh thu ấn tượng 1612.94% trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, Amylyx đã chứng minh sự gia tăng đáng kể về hiệu quả tài chính của mình. Sự tăng trưởng này càng được nhấn mạnh bởi mức tăng doanh thu hàng quý là 395,54% trong quý 4/2023. Khả năng tăng mạnh doanh thu của công ty là một chỉ số tích cực cho các nhà đầu tư tiềm năng, đặc biệt là trong bối cảnh thử nghiệm lâm sàng thành công gần đây.
Sức khỏe tài chính của Amylyx được nhấn mạnh bởi biên lợi nhuận gộp mạnh mẽ 59,66% trong cùng kỳ, cho thấy công ty không chỉ tăng doanh thu mà còn duy trì lợi nhuận trong hoạt động. Đây là một yếu tố quan trọng đối với các nhà đầu tư xem xét tính bền vững lâu dài của mô hình kinh doanh của Amylyx khi nó tiếp tục đầu tư vào nghiên cứu và phát triển.
Mẹo InvestingPro bao gồm cái nhìn sâu hơn về tỷ lệ P / E, hiện đang ở mức 3,72 và tỷ lệ P / E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023, cao hơn một chút ở mức 4,44. Số liệu định giá này có thể đặc biệt phù hợp với các nhà đầu tư đang cố gắng đánh giá thu nhập của công ty so với giá cổ phiếu của nó. Đối với những người quan tâm đến việc khám phá những hiểu biết phân tích bổ sung, InvestingPro cung cấp nhiều mẹo hơn, với tổng số mẹo [chèn số mẹo bổ sung] có sẵn cho người đăng ký.
Đối với những độc giả muốn tìm hiểu sâu hơn về tài chính và triển vọng tương lai của Amylyx, hãy cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro, nơi bạn có thể truy cập bộ công cụ và dữ liệu đầu tư toàn diện.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.