CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) đã công bố kết quả hàng đầu tích cực từ thử nghiệm HELIOS giai đoạn 2 về AMX0035 ở người lớn mắc hội chứng Wolfram, một căn bệnh hiếm gặp và tiến triển. Thử nghiệm đã chứng minh sự cải thiện chức năng tuyến tụy, một thước đo chính về sự tiến triển của bệnh, trong thời gian điều trị 24 tuần.
Thử nghiệm HELIOS đã đánh giá 12 người trưởng thành mắc hội chứng Wolfram, một tình trạng ảnh hưởng đến khoảng 3.000 người ở Mỹ và được đặc trưng bởi bệnh tiểu đường, teo thần kinh thị giác và thoái hóa thần kinh. Điểm cuối hiệu quả chính, đáp ứng peptide C, cho thấy sự gia tăng từ đường cơ sở sau 24 tuần, cho thấy sự cải thiện chức năng tuyến tụy, trái với kỳ vọng điển hình là suy giảm do sự tiến triển của bệnh.
Các điểm cuối thứ cấp, bao gồm kiểm soát đường huyết và tầm nhìn, cũng cho thấy sự cải thiện hoặc ổn định. Cả ấn tượng toàn cầu do bệnh nhân và bác sĩ báo cáo về sự thay đổi đều cho thấy sự ổn định hoặc cải thiện bệnh ở tất cả những người tham gia.
Dữ liệu dài hạn từ những người tham gia đã hoàn thành đánh giá Tuần 36 và Tuần 48 cho thấy những cải thiện bền vững theo thời gian. Hồ sơ an toàn của thử nghiệm phù hợp với dữ liệu trước đó, với AMX0035 được dung nạp tốt và hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ hoặc trung bình.
Dựa trên những kết quả này, Amylyx có kế hoạch thảo luận về chương trình Giai đoạn 3 với FDA và cung cấp bản cập nhật vào năm 2025. Công ty đã được FDA và Ủy ban châu Âu cấp Chỉ định thuốc mồ côi cho AMX0035 trong điều trị hội chứng Wolfram.
Dữ liệu topline từ HELIOS sẽ được trình bày trong một webcast trực tiếp hôm nay lúc 1:30 chiều ET. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Trong các tin tức gần đây khác, Amylyx Pharmaceuticals đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm HELIOS giai đoạn 2 đánh giá AMX0035 điều trị hội chứng Wolfram, chứng minh sự cải thiện chức năng tuyến tụy và các dấu hiệu sức khỏe khác giữa những người tham gia. Công ty cũng báo cáo kết quả tài chính quý 2 năm 2024, tiết lộ khoản lỗ ròng 72,7 triệu USD và vị thế tiền mặt đáng kể là 309,8 triệu USD, dự kiến sẽ duy trì hoạt động cho đến năm 2026. Amylyx cũng đã có những bước tiến đáng kể trong danh mục đầu tư của mình với việc mua lại Avexitide, một phương pháp điều trị hạ đường huyết tăng insulin máu đã nhận được chỉ định điều trị đột phá của FDA. Công ty có kế hoạch bắt đầu phát triển Giai đoạn 3 cho Avexitide trong năm tới.
Hơn nữa, Amylyx cung cấp thông tin cập nhật về các chương trình quan trọng khác, bao gồm phương pháp điều trị bệnh Alzheimer, thoái hóa sợi trục và nhiều tình trạng khác. Công ty duy trì sự tập trung vào các tài sản hiện tại trong khi vẫn mở cửa cho các bổ sung đường ống tiềm năng. Những phát triển gần đây cung cấp một cái nhìn thoáng qua về những nỗ lực và tiến bộ liên tục tại Amylyx Pharmaceuticals.
Trong cuộc gọi thu nhập quý 2 năm 2024, các nhà lãnh đạo của công ty đã thảo luận về những kết quả tài chính này và cập nhật về các chương trình lâm sàng của họ. Vị thế tiền mặt mạnh mẽ của công ty và việc mua lại Avexitide đã được nhấn mạnh, cùng với sự khởi đầu dự kiến của giai đoạn 3 phát triển cho Avexitide trong năm tới. Đây là những điểm nổi bật gần đây từ Amylyx Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Kết quả thử nghiệm tích cực của Amylyx Pharmaceuticals đối với AMX0035 trong hội chứng Wolfram đến vào thời điểm quan trọng đối với công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Amylyx đã cho thấy mức tăng trưởng doanh thu ấn tượng 55.71% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2023, đạt 298.76 triệu USD. Quỹ đạo tăng trưởng này phù hợp tốt với sự phát triển liên tục của công ty về các phương pháp điều trị đầy hứa hẹn như AMX0035.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Amylyx hiện đang hoạt động thua lỗ, với thu nhập hoạt động được điều chỉnh là -177.76 triệu đô la trong cùng kỳ. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty dược phẩm sinh học đầu tư mạnh vào nghiên cứu và phát triển, đặc biệt là những công ty tập trung vào các bệnh hiếm gặp như hội chứng Wolfram.
Một mẹo của InvestingPro cho thấy giá cổ phiếu của Amylyx đã hoạt động kém hơn đáng kể so với thị trường trong năm qua, với tổng lợi nhuận giá một năm là -77,19%. Điều này có thể chỉ ra rằng thị trường vẫn chưa định giá đầy đủ tiềm năng của AMX0035 và các sản phẩm đường ống khác. Một mẹo khác của InvestingPro lưu ý rằng các nhà phân tích đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ lên cao, điều này có thể phản ánh niềm tin ngày càng tăng vào triển vọng của công ty sau kết quả thử nghiệm tích cực như từ nghiên cứu HELIOS.
Đối với các nhà đầu tư quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp 12 lời khuyên bổ sung cho Dược phẩm Amylyx, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.