Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
LEXINGTON, Mass. - Aldeyra Therapeutics, Inc. (NASDAQ:ALDX), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với giá trị vốn hóa thị trường 211 triệu USD, đã nhận được Thư Thỏa thuận Đánh giá Nghị định thư Đặc biệt từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho thuốc nghiên cứu ADX-2191, một công thức mới của methotrexate được thiết kế để tiêm nội nhãn nhằm điều trị u lympho dịch kính võng mạc nguyên phát (PVRL). Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì vị thế tài chính mạnh, với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trong bảng cân đối kế toán và tỷ lệ thanh khoản hiện tại khỏe mạnh ở mức 6,49 lần.
PVRL là một loại ung thư võng mạc hiếm gặp và có thể gây tử vong, được chẩn đoán ở khoảng 300 đến 600 bệnh nhân Hoa Kỳ hàng năm, với thời gian sống trung bình dưới năm năm. Hiện tại, chưa có phương pháp điều trị nào được FDA phê duyệt cho tình trạng này. Cơ hội thị trường đã thu hút sự chú ý của các nhà phân tích, với InvestingPro báo cáo rằng ba nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng dự báo thu nhập cho giai đoạn sắp tới. Cổ phiếu đã thể hiện đà tăng mạnh, tăng hơn 10% trong tuần qua.
Thử nghiệm lâm sàng được nêu trong thỏa thuận sẽ so sánh khả năng loại bỏ tế bào ung thư ở tối đa 20 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận một mũi tiêm nội nhãn đơn lẻ hoặc tám mũi tiêm nội nhãn ADX-2191. Nghiên cứu dự kiến sẽ bắt đầu vào nửa cuối năm 2025 và kết thúc vào năm 2026. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 6 đến 11 USD mỗi cổ phiếu, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn về tiềm năng của Aldeyra có thể truy cập 9 ProTips độc quyền bổ sung và phân tích tài chính toàn diện thông qua InvestingPro.
Sự phát triển này diễn ra sau nỗ lực trước đó của Aldeyra nhằm đảm bảo sự chấp thuận cho ADX-2191. Công ty đã nộp Đơn xin Thuốc Mới dựa trên tài liệu vào năm 2023, được Ưu tiên Xem xét nhưng cuối cùng bị từ chối khi FDA xác định rằng tài liệu hiện có không đủ để chứng minh hiệu quả.
FDA hiện đã đồng ý rằng một thử nghiệm lâm sàng duy nhất, cùng với các tài liệu tham khảo, sẽ đủ để hỗ trợ đơn đăng ký mới. ADX-2191 đã nhận được Chỉ định Thuốc Mồ côi của FDA cho việc điều trị u lympho dịch kính võng mạc nguyên phát và bệnh võng mạc sắc tố.
Theo thông cáo báo chí, ADX-2191 được thiết kế đặc biệt để tiêm nội nhãn và có khả năng giảm thể tích tiêm so với các công thức methotrexate pha chế hiện đang được sử dụng, vốn đại diện cho tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại mặc dù chưa được FDA phê duyệt.
Trong tin tức gần đây khác, Aldeyra Therapeutics đã nộp lại Đơn xin Thuốc Mới (NDA) cho reproxalap lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, sau một thử nghiệm Giai đoạn 3 thành công giải quyết các mối quan ngại trước đó của FDA. Thử nghiệm đã đạt được mục tiêu chính với ý nghĩa thống kê trong việc giảm khó chịu ở mắt, một triệu chứng chính của bệnh khô mắt. Mặc dù có tiến triển này, Aldeyra đã nhận được một Thư Phản hồi Hoàn chỉnh khác từ FDA, cho biết đơn đăng ký không thể được phê duyệt ở dạng hiện tại. Các nhà phân tích từ Laidlaw và H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua đối với Aldeyra, nhấn mạnh tiềm năng tăng trưởng bất chấp những trở ngại về quy định. Các nhà phân tích của BTIG và Jefferies đã điều chỉnh mục tiêu giá cho công ty lần lượt là 9 USD và 6 USD, trong khi vẫn ủng hộ xếp hạng Mua. Những điều chỉnh này phản ánh quan điểm thận trọng của FDA về reproxalap, đặc biệt liên quan đến sự khác biệt cơ bản trong dữ liệu thử nghiệm. Aldeyra đang tiến hành các thử nghiệm bổ sung để giải quyết những vấn đề này và dự định nộp lại NDA vào giữa năm 2025. Kết quả của các thử nghiệm này và các cuộc thảo luận tiếp theo với FDA sẽ là yếu tố quan trọng cho quá trình phê duyệt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.