BOSTON - Dược phẩm X4 (NASDAQ: XFOR) hôm nay thông báo Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt viên nang XOLREMDI™ (mavorixafor) cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc hội chứng WHIM để tăng số lượng bạch cầu trung tính và tế bào lympho trưởng thành lưu hành.
Điều này đánh dấu liệu pháp đầu tiên được chỉ định đặc biệt cho hội chứng WHIM, một tình trạng suy giảm miễn dịch nguyên phát hiếm gặp và rối loạn giảm bạch cầu trung tính mạn tính do rối loạn chức năng con đường CXCR4 gây ra.
Sự chấp thuận dựa trên thử nghiệm lâm sàng 4WHIM Giai đoạn 3, chứng minh rằng XOLREMDI tăng thời gian trên ngưỡng đối với số lượng bạch cầu trung tính và tế bào lympho tuyệt đối so với giả dược. Thử nghiệm cũng cho thấy giảm tỷ lệ nhiễm trùng ở những bệnh nhân được điều trị bằng thuốc.
Paula Ragan, Tiến sĩ, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của X4 Pharmaceuticals, bày tỏ lòng biết ơn đến cộng đồng hội chứng WHIM và các cơ quan quản lý vì sự hỗ trợ của họ trong việc đưa liệu pháp nhắm mục tiêu này thành hiện thực. Tổ chức Suy giảm Miễn dịch cũng hoan nghênh sự chấp thuận, ghi nhận sự tiến bộ đáng kể cho những người sống chung với tình trạng này.
Theo thông cáo báo chí, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất trong thử nghiệm bao gồm giảm tiểu cầu, pityriasis, phát ban, viêm mũi, chảy máu cam, nôn mửa và chóng mặt. XOLREMDI chống chỉ định với các thuốc phụ thuộc nhiều vào CYP2D6 để thanh thải và mang cảnh báo về độc tính phôi thai nhi.
Cùng với việc phê duyệt, X4 đã nhận được Phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp, có thể được sử dụng để xem xét ưu tiên cho đơn đăng ký tiếp theo hoặc bán cho một nhà tài trợ thuốc khác.
X4 cũng ra mắt X4Connect, một chương trình hỗ trợ cho bệnh nhân Hoa Kỳ, cung cấp các nguồn lực và hỗ trợ cho những người đang điều trị bằng XOLREMDI, sẽ có sẵn thông qua đối tác dược phẩm chuyên khoa PANTHERx® Rare.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi X4 Pharmaceuticals (NASDAQ: XFOR) kỷ niệm sự chấp thuận của FDA đối với XOLREMDI™ cho hội chứng WHIM, sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty cung cấp một bối cảnh rộng lớn hơn cho các nhà đầu tư. Theo dữ liệu thời gian thực từ InvestingPro, X4 Pharmaceuticals nắm giữ vốn hóa thị trường là 195,65 triệu USD. Bất chấp kết quả lâm sàng tích cực và sự chấp thuận gần đây của FDA, các chỉ số tài chính của công ty cho thấy những thách thức, với tỷ lệ P / E được điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 4 năm 2023 ở mức -1,93, phản ánh sự thiếu lợi nhuận hiện tại của công ty.
Cổ phiếu của công ty đã trải qua sự biến động với mức tăng giá đáng kể trong sáu tháng qua, cho thấy tổng lợi nhuận 64,52%, nhưng tổng lợi nhuận giá một năm cho thấy mức giảm 20,75%. Điều này cho thấy rằng trong khi cổ phiếu đã có mức tăng ngắn hạn mạnh mẽ, nó đã phải đối mặt với những thách thức trong một thời gian dài hơn.
Trong số các Mẹo InvestingPro cho Dược phẩm X4, có hai điểm nổi bật. Đầu tiên, mặc dù công ty đốt tiền mặt nhanh chóng, nó nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính trong thời gian tới. Thứ hai, các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy một sự thay đổi tiềm năng trong quỹ đạo tài chính của công ty sau khi phê duyệt XOLREMDI.™
Các nhà đầu tư quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về Dược phẩm X4 có thể khám phá thêm thông tin chi tiết, vì có thêm 11 Mẹo InvestingPro có sẵn tại: https://www.investing.com/pro/XFOR. Đừng quên sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.