Bắc Kinh tái khẳng định “cấm tuyệt đối” crypto sau khi phát hiện giao dịch ngầm
Investing.com -- Cổ phiếu Disc Medicine Inc (NASDAQ:IRON) đã tăng vọt 19,7% trong phiên giao dịch sau giờ đóng cửa hôm thứ Năm sau khi công ty thông báo đã nhận được Phiếu Ưu tiên Quốc gia của Ủy viên (CNPV) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho thuốc bitopertin của họ.
Phiếu ưu tiên này được cấp cho ứng dụng của bitopertin trong điều trị bệnh porphyria nguyên hồng cầu (EPP), bao gồm cả porphyria liên kết nhiễm sắc thể X (XLP). Disc Medicine đã nộp Đơn xin Thuốc Mới cho bitopertin vào tháng 9 năm 2025 theo quy trình phê duyệt nhanh của FDA dành cho bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên mắc EPP. Thuốc này đã nhận được Chỉ định Thuốc Mồ côi và Chỉ định Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em từ FDA.
Chương trình Phiếu Ưu tiên Quốc gia của Ủy viên, được ra mắt vào tháng 6 năm 2025, nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá các loại thuốc giải quyết các ưu tiên y tế quốc gia của Hoa Kỳ. Chương trình mang lại những lợi ích bao gồm thời gian xem xét đơn xin thuốc được rút ngắn chỉ còn 1-2 tháng, tăng cường giao tiếp và quy trình đánh giá liên tục.
EPP là một bệnh di truyền hiếm gặp gây ra các phản ứng nghiêm trọng khi bệnh nhân tiếp xúc với ánh nắng mặt trời, bao gồm đau đớn dữ dội, phù nề và cảm giác bỏng rát. Tình trạng này cũng có thể dẫn đến các biến chứng gan nghiêm trọng ở 20-30% bệnh nhân.
"Chúng tôi rất vinh dự khi nhận được phiếu ưu tiên này, điều này nhấn mạnh tác động tiềm năng của bitopertin và củng cố nhu cầu to lớn của bệnh nhân EPP đối với một liệu pháp mới có thể giải quyết nguyên nhân cơ bản của bệnh," ông John Quisel, Giám đốc Điều hành và Chủ tịch của Disc Medicine cho biết.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.
