Giá vàng hôm nay, 2-11: Khó đoán
Investing.com -- Cổ phiếu BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) đã tăng 15% sau khi công bố kết quả tích cực từ Giai đoạn 3 cho phân tử nhỏ BBP-418 trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ thể chi-đai loại 2I/R9 (LGMD2I/R9).
Công ty thông báo rằng tất cả các tiêu chí phân tích sơ bộ chính và phụ trong nghiên cứu Giai đoạn 3 FORTIFY đều đạt được thành công, với hồ sơ an toàn được dung nạp tốt. Tiêu chí chính cho thấy αDG glycosyl hóa tăng đáng kể 1,8 lần so với mức cơ sở sau 3 tháng, trong khi CK huyết thanh, một dấu hiệu của tổn thương cơ, giảm 82%.
Đáng chú ý, những cá nhân được điều trị bằng BBP-418 đã thể hiện sự cải thiện có ý nghĩa thống kê sau 12 tháng trong các chỉ số lâm sàng quan trọng bao gồm chức năng đi lại và chức năng phổi. Thuốc đã cải thiện tốc độ đi bộ lên 0,14 m/giây so với mức cơ sở và 0,27 m/giây so với giả dược, trong khi chức năng phổi tăng khoảng 3% thể tích dự đoán so với mức cơ sở.
"Chúng tôi nhắc lại đánh giá Outperform đối với BBIO - lựa chọn hàng đầu của chúng tôi, dựa trên dữ liệu tạm thời Giai đoạn 3 của BBP-418 với kết quả tốt nhất vượt mong đợi," ông Cory Kasimov, nhà phân tích tại Evercore ISI nhận xét, đồng thời nâng mục tiêu giá cho BridgeBio lên 90 USD từ 75 USD và duy trì xếp hạng Outperform.
BridgeBio dự định làm việc với FDA vào cuối năm nay và lên kế hoạch nộp đơn xin cấp phép thuốc mới trong nửa đầu năm 2026. Trước đó, thuốc này đã nhận được các Chỉ định Thuốc mồ côi, Theo dõi nhanh và Bệnh hiếm gặp ở trẻ em từ FDA.
LGMD2I/R9 là một bệnh loạn dưỡng cơ tiến triển có thể dẫn đến mất khả năng đi lại và cần hỗ trợ hô hấp. Hiện tại, chưa có phương pháp điều trị cụ thể nào được phê duyệt cho tình trạng này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.