Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR) hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chọn nomlabofusp để tham gia chương trình thí điểm Hỗ trợ Thử nghiệm lâm sàng Thúc đẩy Điều trị Bệnh hiếm (START). Nomlabofusp là một liệu pháp sáng tạo thay thế protein, được thiết kế đặc biệt để giải quyết nguyên nhân cơ bản của chứng mất điều hòa Friedreich (FA) bằng cách vận chuyển frataxin đến ty thể. Quyết định đưa nomlabofusp vào START được đưa ra sau khi xem xét sự sẵn sàng của chương trình phát triển của nó, bao gồm tiềm năng của nomlabofusp để đáp ứng các nhu cầu y tế quan trọng và hiện chưa được giải quyết trong một bệnh thoái hóa thần kinh hiếm gặp, đồng bộ hóa lịch trình phát triển hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC) với các kế hoạch phát triển lâm sàng và kế hoạch chi tiết về truyền thông trong đó tăng cường đối thoại có thể đẩy nhanh sự khởi đầu của các nghiên cứu quan trọng và con đường đến một đơn xin cấp phép sinh học (BLA) tiềm năng.
Chương trình thí điểm START được FDA khởi xướng vào tháng 9/2023 để đẩy nhanh quá trình phát triển, ban đầu chọn tối đa sáu loại thuốc cải tiến, với ba loại do Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc (CDER) lựa chọn và ba do Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Sinh học (CBER) lựa chọn. Những loại thuốc này nhằm điều trị một căn bệnh hiếm gặp hoặc một tình trạng nghiêm trọng khác thiếu các lựa chọn điều trị y tế đầy đủ thông qua một hệ thống hiệu quả hơn để liên lạc với FDA. Các nhà tài trợ được chọn sẽ có lợi thế về các tương tác không chính thức thường xuyên và ngay lập tức với FDA để hỗ trợ thúc đẩy các chương trình của họ đến giai đoạn nghiên cứu lâm sàng quan trọng hoặc cuộc họp trước BLA. Mục tiêu là tạo ra dữ liệu mạnh mẽ và đáng tin cậy sẽ hỗ trợ BLA hoặc Ứng dụng thuốc mới (NDA).
"Chúng tôi rất vui mừng khi nomlabofusp, phương pháp điều trị tiềm năng đầu tiên làm tăng nồng độ frataxin ở bệnh nhân FA, đã được FDA lựa chọn cho chương trình thí điểm START. Sự lựa chọn này phản ánh sự cống hiến của FDA trong việc tăng cường thông tin liên lạc cuộc họp tiêu chuẩn với các kênh liên lạc nhanh hơn, không chính thức để đẩy nhanh sự phát triển của nomlabofusp, "Carole Ben-Maimon, MD, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Larimar cho biết. "Chúng tôi rất háo hức trở thành một phần của chương trình thí điểm này và hợp tác với FDA để thúc đẩy sự phát triển của nomlabofusp, nhằm giải quyết nguyên nhân cơ bản của chứng mất điều hòa Friedreich bằng cách tăng mức frataxin."
Tiến sĩ Russell Clayton, Giám đốc Y tế của Larimar, tuyên bố: "Là một phần của chương trình START cho phép đối thoại thường xuyên hơn với FDA, điều này có thể giúp đẩy nhanh sự tiến bộ của chương trình phát triển nomlabofusp của chúng tôi đến giai đoạn trước cuộc họp BLA. Điều này rất quan trọng đối với những bệnh nhân hiện đang đối phó với căn bệnh nghiêm trọng này".
Nomlabofusp hiện đang được đánh giá trong một nghiên cứu mở rộng nhãn mở liên tục (OLE) để xác định tính an toàn và khả năng dung nạp lâu dài của nó, cách cơ thể xử lý và tác dụng của nó đối với nồng độ frataxin trong các mô ngoại vi ở bệnh nhân FA. Kết quả sơ bộ từ nghiên cứu OLE được dự đoán vào quý cuối cùng của năm 2024.
Bài viết này được sản xuất và dịch với sự hỗ trợ của AI và được kiểm tra bởi một biên tập viên. Để biết thêm thông tin, vui lòng tham khảo Điều khoản và Điều kiện của chúng tôi.