CAMBRIDGE, Mass. - Synlogic, Inc. (NASDAQ: SYBX), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, đã công bố công bố một nghiên cứu chứng minh sự an toàn và cơ chế của SYNB1353, một ứng cử viên điều trị cho homocystinuria cổ điển (HCU), trong các mô hình tiền lâm sàng và một nghiên cứu tình nguyện lành mạnh. Các phát hiện, được công bố trên tạp chí đánh giá ngang hàng Cell Host &; Microbe, cho thấy SYNB1353 làm suy giảm hiệu quả methionine, tiền thân của homocysteine, có khả năng làm giảm nồng độ homocysteine ở bệnh nhân HCU.
Nghiên cứu cho thấy SYNB1353 được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ đường tiêu hóa là tác dụng phụ phổ biến nhất, được báo cáo tương tự ở cả nhóm hoạt động và giả dược. Mylène Perreault, Tiến sĩ, Trưởng phòng Nghiên cứu tại Synlogic, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của SYNB1353, dựa trên kinh nghiệm của công ty với các chương trình bệnh chuyển hóa hiếm gặp khác.
Homocystinuria cổ điển là một rối loạn chuyển hóa hiếm gặp đặc trưng bởi nồng độ homocysteine cao do sự thiếu hụt enzyme cystathionine beta-synthase. Tình trạng này có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng, bao gồm các sự kiện huyết khối tắc mạch và suy giảm nhận thức thần kinh. Điều trị hiện tại chủ yếu liên quan đến một chế độ ăn uống hạn chế ít methionine.
SYNB1353, được phát triển với sự hợp tác của Ginkgo Bioworks, là loại thuốc điều tra đầu tiên từ nền tảng của Ginkgo để tham gia thử nghiệm lâm sàng. Ứng cử viên thuốc đã nhận được Chỉ định Bệnh nhi Hiếm gặp, Chỉ định Theo dõi Nhanh và Chỉ định Thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để điều trị tiềm năng HCU.
Trọng tâm của Synlogic về các bệnh chuyển hóa hiếm gặp bao gồm chương trình chính, labafenogene marselecobac (SYNB1934), trong một nghiên cứu Giai đoạn 3 cho phenylketon niệu (PKU) và SYNB1353 cho HCU. Đường ống của công ty cũng khám phá các phương pháp điều trị cho các tình trạng như tăng oxalat niệu đường ruột, bệnh gút, cystin niệu và bệnh viêm ruột.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Synlogic, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Synlogic, Inc. (NASDAQ: SYBX) tiến hành các thử nghiệm lâm sàng, các nhà đầu tư và những người theo dõi ngành theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Synlogic có vốn hóa thị trường là 31,52 triệu USD, phản ánh vị thế của nó trong bối cảnh dược phẩm sinh học. Chiến lược mua lại cổ phần tích cực của công ty, như được nhấn mạnh trong một trong những Mẹo InvestingPro, cho thấy sự tự tin của ban quản lý vào đề xuất giá trị của công ty. Một số liệu quan trọng khác cần xem xét là vị thế tiền mặt của công ty so với nợ của nó, đây là một thế mạnh vì Synlogic nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán.
Mặc dù Synlogic không trả cổ tức, đây có thể là một yếu tố cho các nhà đầu tư tập trung vào thu nhập, nhưng lợi suất cổ đông cao của nó là một dấu hiệu tích cực cho những người tìm kiếm lợi nhuận vốn tiềm năng. Tuy nhiên, điều đáng chú ý là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay và cổ phiếu đã trải qua sự biến động đáng kể với mức giảm 74,15% so với năm ngoái và tổng lợi nhuận giá 3 tháng gần đây là 91,76%. Đối với những người quan tâm đến việc khám phá thêm về Synlogic, investing.com/pro/SYBX cung cấp thông tin chi tiết bổ sung, bao gồm 14 Mẹo InvestingPro khác để phân tích toàn diện.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin chi tiết sâu hơn, đăng ký InvestingPro hiện có sẵn trong đợt giảm giá năm mới đặc biệt với chiết khấu lên đến 50%. Sử dụng mã phiếu giảm giá SFY24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 2 năm hoặc SFY241 để được giảm thêm 10% cho đăng ký InvestingPro + 1 năm. Những dịch vụ này cung cấp bối cảnh và hướng dẫn có giá trị để đưa ra quyết định sáng suốt trong thị trường dược phẩm sinh học năng động.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.