Ngân hàng Nhà nước bơm ròng mạnh, lãi suất huy động tiếp tục tăng
CAMBRIDGE - Korro Bio, Inc. (NASDAQ:KRRO) đã thông báo vào hôm thứ Tư rằng thuốc ứng viên hàng đầu KRRO-110 của công ty đã tạo ra protein chức năng ở bệnh nhân mắc Bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD) nhưng không đạt được mức protein dự kiến sau một lần dùng thuốc. Công ty công nghệ sinh học đang ở giai đoạn lâm sàng này, hiện có giá trị thị trường 295,44 triệu USD, đã chứng kiến biến động giá cổ phiếu khá mạnh với hệ số beta là 2,21, theo dữ liệu từ InvestingPro.
Công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng này báo cáo rằng mặc dù KRRO-110 đã chứng minh được hoạt động chỉnh sửa RNA ở người, nhưng phương pháp điều trị này không đạt được ngưỡng bảo vệ 11 μM tổng protein AAT cần thiết để mang lại lợi ích điều trị.
"Phân tích ban đầu cho thấy sự khác biệt về dược động học của các thành phần vận chuyển được quan sát thấy giữa tình nguyện viên khỏe mạnh và bệnh nhân AATD," công ty đã nêu trong thông cáo báo chí.
Để đáp ứng với những kết quả này, Korro đang chuyển hướng chương trình AATD của mình sang phương pháp vận chuyển liên hợp GalNAc, với dự kiến đề cử ứng viên phát triển trong nửa đầu năm 2026.
Công ty cũng đã công bố việc đề cử KRRO-121, một ứng viên phát triển mới được thiết kế để tạo ra một biến thể protein kích hoạt con đường sinh học cho bệnh nhân bị tăng amoniac máu. Korro dự kiến sẽ nộp đơn xin phê duyệt quy định cho KRRO-121 trong nửa cuối năm 2026.
Như một phần của việc tái cơ cấu chiến lược, Korro đang cắt giảm khoảng 34% lực lượng lao động, điều này sẽ kéo dài nguồn tiền mặt của công ty đến nửa cuối năm 2027. Công ty dự kiến sẽ phát sinh chi phí tái cơ cấu một lần khoảng 2,4 triệu USD.
Korro cũng báo cáo việc Giám đốc Y khoa, bà Kemi Olugemo, đã từ chức, có hiệu lực từ ngày 12 tháng 11.
Trong quý 3 năm 2025, Korro báo cáo khoản lỗ ròng 18,1 triệu USD so với 21,0 triệu USD trong cùng kỳ năm 2024. Công ty kết thúc quý với 102,5 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền mặt và chứng khoán có thể bán được.
Thử nghiệm lâm sàng REWRITE đánh giá KRRO-110 không cho thấy độc tính giới hạn liều hoặc tác dụng phụ nghiêm trọng xuất hiện trong quá trình điều trị, chỉ có phản ứng liên quan đến truyền dịch từ nhẹ đến trung bình được quan sát thấy ở một số người tham gia.
Trong các tin tức gần đây khác, Korro Bio Inc. đã báo cáo kết quả hỗn hợp từ thử nghiệm lâm sàng KRRO-110 ở bệnh nhân mắc Bệnh thiếu hụt Alpha-1 Antitrypsin (AATD). Thử nghiệm cho thấy mặc dù phương pháp điều trị đã thành công trong việc sản xuất protein M-AAT chức năng, nhưng không đạt được mức cần thiết để mang lại lợi ích điều trị. Trong khi đó, Clear Street đã bắt đầu đánh giá Korro Bio với xếp hạng Mua và mức giá mục tiêu 93 USD, nhấn mạnh triển vọng của công nghệ chỉnh sửa RNA trong danh mục phát triển của công ty. Ngoài ra, BMO Capital duy trì xếp hạng Vượt trội cho Korro Bio, trích dẫn hiệu quả chỉnh sửa RNA bền vững trong dữ liệu tiền lâm sàng. Trong một diễn biến khác, H.C. Wainwright đã điều chỉnh mức giá mục tiêu cho công ty xuống còn 90 USD từ 100 USD, duy trì xếp hạng Mua sau các cập nhật về nghiên cứu KRRO-110. Hơn nữa, Korro Bio đã thông báo việc Giám đốc Tài chính, ông Vineet Agarwal, từ chức có hiệu lực từ ngày 17 tháng 10, với Giám đốc Điều hành, ông Ram Aiyar, đảm nhận vai trò Giám đốc Tài chính tạm thời. Ông Agarwal sẽ tiếp tục làm cố vấn trong thời gian chuyển tiếp 30 ngày.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.