Giá vàng hôm nay, 2-11: Khó đoán
NEW YORK - Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Revuforj (revumenib) để điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) tái phát hoặc kháng trị với đột biến NPM1 ở bệnh nhân từ một tuổi trở lên không có lựa chọn điều trị thay thế phù hợp, Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX) thông báo vào hôm thứ Sáu. Thông tin này được công bố khi cổ phiếu của công ty có vốn hóa thị trường 1,31 tỷ đô la đang giao dịch ở mức 15,22 đô la, với phân tích từ InvestingPro cho thấy cổ phiếu hiện đang được định giá thấp.
Đây là lần phê duyệt thứ hai của FDA cho Revuforj, trước đó đã được cấp phép vào năm 2024 để điều trị bệnh bạch cầu cấp tính tái phát hoặc kháng trị với chuyển đoạn KMT2A. Thuốc này hiện là liệu pháp đầu tiên và duy nhất được phê duyệt cho cả hai tình trạng. Theo dữ liệu từ InvestingPro, các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng của Syndax sẽ tăng trưởng đáng kể trong năm hiện tại, với công ty duy trì vị thế thanh khoản lành mạnh thể hiện qua tỷ số thanh toán hiện tại là 4,71.
Việc mở rộng phê duyệt dựa trên dữ liệu từ phần Giai đoạn 2 của thử nghiệm AUGMENT-101, trong đó thuốc đã chứng minh tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn 23% ở bệnh nhân AML có đột biến NPM1. Thời gian trung bình để đạt được thuyên giảm hoàn toàn là 2,8 tháng, với thời gian kéo dài trung bình là 4,5 tháng.
"Lần đầu tiên, một liệu pháp nhắm mục tiêu, dạng uống, dung nạp tốt và hiệu quả được phê duyệt cho bệnh AML đột biến NPM1 tái phát/kháng trị và bệnh bạch cầu cấp tính chuyển đoạn KMT2A tái phát/kháng trị," ông Joshua F. Zeidner, Trưởng bộ phận Nghiên cứu Bệnh bạch cầu tại Đại học Bắc Carolina cho biết.
Đánh giá an toàn bao gồm 241 bệnh nhân từ các thử nghiệm lâm sàng. Các phản ứng phụ phổ biến nhất bao gồm hội chứng biệt hóa, xảy ra ở 25% bệnh nhân, và kéo dài khoảng QTc, được báo cáo ở 36% bệnh nhân.
Vào ngày 18 tháng 9 năm 2025, revumenib đã được bổ sung vào Hướng dẫn Thực hành Lâm sàng Ung thư của Mạng lưới Ung thư Toàn diện Quốc gia cho AML như một lựa chọn điều trị cho AML NPM1m tái phát/kháng trị.
Đột biến NPM1 là biến đổi di truyền phổ biến nhất trong AML, xảy ra ở khoảng 30% người lớn mắc bệnh này.
Revuforj hiện đã có sẵn để đặt hàng tại Hoa Kỳ thông qua mạng lưới nhà phân phối và nhà thuốc chuyên khoa của Syndax, theo thông cáo báo chí của công ty. Với báo cáo thu nhập tiếp theo của công ty dự kiến vào ngày 11 tháng 11 năm 2025, các nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích toàn diện và thông tin chi tiết bổ sung thông qua InvestingPro, cung cấp các ProTips độc quyền và số liệu tài chính chi tiết để đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt.
Trong các tin tức gần đây khác, Syndax Pharmaceuticals đã báo cáo kết quả quý hai mạnh mẽ, với sản phẩm Revuforj tạo ra 28,6 triệu đô la doanh thu, tăng 43% so với quý trước. Ngoài ra, Niktimvo, trong quý đầu tiên bán hàng đầy đủ, đã đạt 36,2 triệu đô la doanh thu, tăng 166% so với quý trước. Sau những kết quả này, BTIG đã nâng mục tiêu giá cho Syndax lên 56 đô la, duy trì xếp hạng Mua. Về phạm vi phân tích, H.C. Wainwright đã bắt đầu đánh giá với xếp hạng Mua và mục tiêu giá 40 đô la, bày tỏ sự tin tưởng vào thuốc chủ lực của công ty, Revuforj. Stifel cũng tiếp tục đánh giá với xếp hạng Mua và mục tiêu giá 44 đô la, lưu ý tiềm năng thương mại của các tài sản của Syndax. Guggenheim bắt đầu đánh giá với xếp hạng Mua và mục tiêu giá 34 đô la, nhấn mạnh thành công của Revuforj trong điều trị bệnh bạch cầu tủy cấp tính. Hơn nữa, Mạng lưới Ung thư Toàn diện Quốc gia đã cập nhật hướng dẫn của họ để bao gồm Revuforj như một khuyến nghị loại 2A cho các loại bệnh bạch cầu cụ thể, sau kết quả thử nghiệm tích cực. Những phát triển này nhấn mạnh sự công nhận ngày càng tăng và tiềm năng thương mại của các sản phẩm của Syndax trong ngành dược phẩm.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.